文/赵群 (UCLA流行病学博士班进修中)
润稿/仇璃茵（TTY癌症科学发展处临床研究部)

　　药物经济学(Pharmacoeconomic)简单来说，乃是对药物的经济评估，也就是将经济学中估计成本的观念融入药物成效衡量的综合性分析。此种分析的目的，在瞭解对于研究药物所增进的健康利益(相对于某一对照治疗)，需用多少资源成本来换取。其结果则通常以边际成本/单位增进之健康效益来表达 (incremental cost-effective ratio)。

　　 常见的药物经济分析形态为成本效益分析 (cost effectiveness study) 、另有Cost-Minimization Analysis、Cost-Benefit Analysis及Cost-Utility Analysis，各适用于不同的研究目的。药物经济学的理论基础，可说是源自于健康福利经济学 (welfare economic)。经济学家一般认为当前人们并未能有效地分配社会医疗资源。有鉴于此，经济评估开始被应用于医疗行为上。此类分析，将有助于决策者更有效地分配利用有限的社会资源，以期将所获利益最大化。

　　现今药物经济评估的运用，可以大致分为几个层面:新药给付的依据、已上市药品再定价之依据、提供业界协助市场销售等，或是做为提供医疗使用决策者、法规单位、或病人团体引用该药物的辅助决策工具之一。

药物经济学在欧、美、澳、加等国家的应用

　　近十几年来，由于欧、美、澳、加等工业国家的医疗花费，呈现不断节节上升的趋势(其中尤以处方类药品为甚)。节制医疗花费，便成为医疗费用的给付者刻不容缓的诉求。这使得人们对于在医疗服务的提供中并入经济成本的考量有了不同的接受度，而「成本」及「经济评估」在医疗领域里的角色亦重新受到审视。

　　药物经济评估的信息，在许多国家已被正式引用于医疗决策的制定。澳洲于1992年起对所有新药品的审核，不仅要求临床试验的结果，也同时要求药物经济学的数据，作为是否给付的依据。这也是全世界第一个由立法要求业者提出药物经济数据的国家。加拿大在省级健保体系上也多有类似做法，以英属哥伦比亚和安大略省为例，所有新药品如欲申请健保给付都需附上该产品药物经济学的评估，再由省府专家团队检视后提出给付建议。英国的作法则稍有不同，经济评估由公家研究单位(United Kingdom’s National Institute for Clinical Excellence (NICE))直接运行(而非由药商进行) ，再由NICE对National Health Service(NHS) 提出建议。

　　在美国，由于健康保险市场上的业者众多，保险药品给付项目的创建往往无一定标准。不同的保险公司，甚至同一个团队每次审核决策的根据皆不尽相同。这些依据通常包括了医学文献、医师回馈、药厂文献，并牵涉到药商所提供的折扣。 有鉴于药品给付(formulary)的创建往往缺乏透明度及有力的科学根据，the Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) 于2000年创建了药品给付项目的指导方针，并鼓励相关业者(保险公司、医院、medicare 等)多加采用。其中主要的改变，便是在于保险公司将主动要求药商在申请给付时提供包括药物经济评估的相关资料。此方针的制订，正反映了美国医疗业近年来强调evidence-based medicine的态度，以及将经济评估纳入医疗考量的潮流。

　　除了保险给付项目的审核，药物成本效益在其它层面可能更具影响力: 例如药物等级的划分。许多保险公司将药物分作三等级 (three tiers)，而每级被保险人所须支付的部份负担（co-payment）不同。第一级通常为所有generic 的药物，部份负担最低；第二级药物为preferred brand ，部份负担较第一级高；至于第三级则为non-preferred brand， 部份负担最高。那么一个原厂药物如何被归定为第二级或第三级呢？决策的专家团队除考量其安全性与效用外，药物经济学的数据亦是重要依据。这个系统的设计便是以直接取自消费者口袋的部份负担额，来鼓励医师和病人多使用学名药或成本效益佳的药物。

药物经济学的发展趋势

　　如前所述，药物经济学的重要性在各国皆与日俱增。越来越多临床试验必须同时达成评估疗效及资源成本的目的。甚至大药厂已不再将药物经济的数据，仅视为一项市场行销的工具，而是将其视为产品的性质之一，如同产品的安全性与疗效同等重要。

　　由于药物经济的数据直接影响着产品的上市和销售，药厂自然有强烈的动机呈现出良好的研究数据，加上药物经济学的发展远不如临床试验那样久远深耕，研究设计本身及其结果的公正性和可信度，确实引人质疑。针对此一考量，New England Journal of Medicine (NEJM)曾于1994年宣布，该期刊将不刊登由药厂雇用的研究人员所进行的药物经济学研究发表，而须由独立学术或研究机构来进行的评估，以增加结果的可信度，避免刊登研究者因自身的动机或偏好，有意无意导向的偏颇结果。然而此种作法若成为一种普遍的态度，在药物经济信息需求日增之时，可能导致研究效率的降低。如何创建起研究的指导方针，创建起一套能让各界在研究的形式及发表上有规可循的标准，避免在方法上不必要的错误和差异，似乎更能由根本上改善这个问题。当前许多国家的专家团体，皆致力于药物经济分析指导方针的创建，包括许多运行形式的标准化，如标准case report form的创建。(有兴趣者可由 www.ispor.org连结各国现有规章)

　　同时，拥有一个对研究结果高标准要求的环境才能积极鼓励优质、透明化的研究产出，以防止偏颇研究结果的不当使用。因此，决策者或相关读者需同时具备对该特定领域及经济评估的适度认识，并对研究报告的素质审核评估，来解释运用药物经济评估的结果。以癌症治疗为例，研究者所选择分析的副作用项目、追踪病人的时间长短、以及包括或未包括那些资源使用等，都可能影响研究结果。读者适切的判断，相形重要。有关如何评鉴药物经济学的研究报告，可以参考M.F. Drummond et al: Methods for the economic evaluation of health care programs和Durmmond MF et al: Guideline for authors and peer reviewers of economic submission to the BMJ两篇文章。

另一方面，药物经济学的信息仍有它的限制及争议性(例如QALY的公平性(equity)或谁的观点出发等)。毕竟，药物经济评估在绝大多时都不该做为决策的唯一准则，而应是一项做决策的辅助工具，使决策者在面对选择时有更全面的参考点。因此，培养出一个成熟的药物经济学的大环境，应是医药业界及其他相关决策者共同努力才能达成的目标。唯有在成熟的环境下，药物经济学的信息不仅能提供是市场行销上的运用，更能成为一项协助社会医疗决策的系统化分析工具，使我们的医疗环境能更为健全发展。

参考资料

• MF Drummond et al. Methods for the economic evaluation of health care programs. Oxford 1997.
• MR Gold et al. Cost-effectiveness in health and medicine. Oxford 1996.
• JK Kassirer and M Angell. The journal’s policy on cost-effectiveness analysis. NEJM 1994, 331(10):669-670.
• Durmmond MF and Jefferson TO. Guideline for authors and peer reviewers of economic submission to the BMJ. BMJ 1996; 313: 275-283.